מחקר אקראי כפול-סמיות בוצע במטרה לבחון את השפעתו של טיפול בפינגולימוד (Fingolimod) פומי על תוצאים שונים של טרשת נפוצה עם התלקחויות חוזרות. המשתתפים במחקר הוקצו אקראית לטיפול בפינגולימוד במינון של 0.5 או 1.25 מ"ג, או לטיפול באינבו. טיפול בפינגולימוד בשני המינונים הביא לשיפור של שיעור ההתלקחויות, הסיכון להתפתחות מוגבלות, ותוצאי ה-MRI בקבוצת חולים זו.
רקע:
פינגולימוד פומי הינו מודולטור של רצפטורי ספינגוזין-1-פוספט המונע יציאה של לימפוציטים מבלוטות הלימפה. במחקרים בשלב 2 ו-3 נמצא כי פינגולימוד משפר משמעותית את שיעורי ההתלקחויות ואת תוצאי ה-MRI בטרשת נפוצה, בהשוואה לאינבו או אינטרפרון בטא-1a בהזרקה לשריר.
שיטות:
מחקר זה הינו מחקר אקראי כפול-סמיות שנמשך 24 חודשים וכלל חולי טרשת נפוצה עם התלקחויות חוזרות בגילאי 18-55, שהייתה להם התלקחות אחת לפחות בשנה האחרונה או שתי התלקחויות לפחות בשנתיים האחרונות. ניקוד החולים ב-Expanded Disability Status Scale היה 0-5.5. החולים קיבלו טיפול בפינגולימוד פומי במינון של 0.5 מ"ג או 1.25 מ"ג, או טיפול באינבו. נקודת הסיום העיקרית של המחקר הייתה שיעור ההתלקחויות השנתי. נקודת הסיום המשנית הייתה משך הזמן עד להתפתחות של מוגבלות.
ממצאים:
1033 חולים השלימו את המחקר. שיעור ההתלקחויות השנתי היה 0.18 עבור טיפול ב-0.5 מ"ג פינגולימוד, 0.16 עבור טיפול ב-1.25 מ"ג פינגולימוד, ו-0.4 עבור טיפול באינבו. פינגולימוד הפחית את הסיכון להתפתחות של מוגבלות במשך שנה בצורה משמעותית בשני המינונים. ההסתברות הכוללת להתפתחות מוגבלות הייתה 17.7% עבור טיפול ב-0.5 מ"ג פינגולימוד, 16.6% עבור טיפול ב-1.25 מ"ג פינגולימוד, ו-24.1% עבור טיפול באינבו. שני המינונים של פינגולימוד נמצאו יעילים יותר מאינבו בהתייחס למדדים ב-MRI (מספר הנגעים החדשים או המוגדלים בהדמיית T2, מספר הנגעים העוברים האדרה בנוכחות גודוליניום, ואבדן של נפח מוחי). הגורמים להפסקת המחקר ותופעות הלוואי שנמצאו קשורות לפינגולימוד כללו ברדיקרדיה וחסימת הולכה בין העליות לחדרים בזמן התחלת הטיפול, בצקת מקולרית, עלייה ברמות אנזימי כבד ויתר לחץ דם קל.
מסקנות:
בהשוואה לאינבו, טיפול בפינגולימוד בשני המינונים הביא לשיפור של שיעור ההתלקחויות, הסיכון להתפתחות מוגבלות, והתוצאים ב-MRI בחולי טרשת נפוצה עם התלקחויות חוזרות. יש לשקול את התועלת לעומת הסיכונים האפשריים לטווח ארוך של טיפול זה.
